9 DE JANEIRO DE 2013

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comunitária global, destinada a apoiar os Estados-membros em matéria de reconhecimento, prevenção,

diagnóstico, tratamento, prestação de cuidados e investigação no domínio das doenças raras na UE.

Esta estratégia baseia-se em três vetores de ação, que consistem, nomeadamente, em melhorar o

reconhecimento e a visibilidade das doenças raras, apoiar as políticas nacionais que a elas dizem respeito e

desenvolver a cooperação, coordenação e regulamentação europeias neste domínio.

Neste contexto, e no que se refere concretamente aos medicamentos órfãos, a Comissão refere que «os

obstáculos particulares que impedem o acesso aos medicamentos órfãos passam pela dificuldade do

procedimento de formação de preço e reembolso dada a raridade destes medicamentos. A via a seguir é

aumentar a colaboração a nível europeu para a avaliação científica do valor terapêutico (acrescentado) dos

medicamentos órfãos», pelo que anuncia a criação de um grupo de trabalho para intercâmbio de

conhecimento entre os Estados-membros e as autoridades europeias sobre a avaliação científica do valor

acrescentado clínico destes medicamentos.

É igualmente salientada a necessidade de incentivos adicionais para fomentar a investigação sobre

doenças raras e o desenvolvimento de medicamentos órfãos, em conformidade com o artigo 9.º do

Regulamento (CE) n.º 41/20003 do Parlamento Europeu e do Conselho, de 16 de Dezembro de 1999, que tem

como objetivo a instituição de um procedimento comunitário de designação de certos medicamentos como

«medicamento órfão» e a criação de incentivos à investigação, desenvolvimento e introdução no mercado de

medicamentos designados como medicamentos órfãos.

Na sequência desta Comunicação, foi adotada pelo Conselho em de 8 de Junho de 2009 uma

Recomendação relativa a uma ação europeia em matéria de doenças raras que recomenda aos Estados-

membros, entre outros aspetos, que «estabeleçam e apliquem planos ou estratégias de luta contra as doenças

raras ao nível adequado ou explorem as medidas apropriadas para lutar contra as doenças raras no âmbito de

outras estratégias de saúde pública, a fim de assegurar que os pacientes com doenças raras tenham acesso a

cuidados de qualidade elevada, incluindo diagnósticos, tratamentos, aprendam a viver com a doença e, se

possível, tenham acesso a medicamentos órfãos eficazes» e, em especial, «que elaborem e aprovem um

plano ou estratégia o mais rapidamente possível, de preferência até final de 2013, destinado a gerir e

estruturar as ações pertinentes no domínio das doenças raras no quadro dos respetivos sistemas sociais e de

saúde».

Entre as recomendações feitas aos Estados-membros em matéria da definição, codificação e inventariação

das doenças raras, o Conselho refere que deve ser prosseguido o objetivo de «assegurar que as doenças

raras sejam adequadamente codificadas e detetáveis em todos os sistemas de informação sobre saúde,

contribuindo para um reconhecimento adequado da doença nos sistemas nacionais de cuidados de saúde e

reembolso».

Cumpre por último salientar, que o Livro Branco da Comissão Europeia sobre a estratégia da UE no

domínio da saúde (2008-2013), identifica as doenças raras como área prioritária de ação da União Europeia, e

que as iniciativas neste domínio continuam a estar contempladas, à semelhança do ocorrido anteriormente, no

âmbito, quer do sétimo programa-quadro de investigação e desenvolvimento da UE, quer do terceiro programa

plurianual de ação da UE no domínio da saúde para o período 2014-20204.

Enquadramento internacional

Países europeus

A legislação comparada é apresentada para os seguintes países da União Europeia: Espanha e França.

Espanha

O Real Decreto n.º 1030/2006, de 15 de Setembro, por el que se establece la cartera de servicios comunes

del Sistema Nacional de Salud y el procedimiento para su actualización, define no Anexo V, ponto 3, quais são

as contribuições dos utentes na compra de medicamentos. Existem três níveis de participação do utente no

custo dos medicamentos: uma participação pelo utente de 40% do preço do medicamento, que é a 3 Versão consolidada em 2009-08-07

4 Proposta de regulamento que institui o programa Saúde para o Crescimento, o terceiro programa plurianual de ação

da UE no domínio da saúde para o período 2014-2020, de 9.11.2011.