II SÉRIE-A — NÚMERO 92

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conclusões científicas retiradas do registo;

3 – Crie um Grupo de Trabalho entre Ministério da Saúde, DGS, INSA, SPMS, outras entidades públicas

consideradas relevantes para o efeito e associações de doentes para a criação de um registo nacional de

doenças crónicas, que permita um melhor conhecimento da prevalência, incidência e características

demográficas e outras destas doenças.

Assembleia da República, 9 de março de 2021.

As Deputadas e os Deputados do BE: Moisés Ferreira — Pedro Filipe Soares — Mariana Mortágua — Jorge

Costa — Alexandra Vieira — Beatriz Gomes Dias — Fabíola Cardoso — Isabel Pires — Joana Mortágua —

João Vasconcelos — José Manuel Pureza — José Maria Cardoso — José Moura Soeiro — Luís Monteiro —

Maria Manuel Rola — Nelson Peralta — Ricardo Vicente — Sandra Cunha — Catarina Martins.

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PROJETO DE RESOLUÇÃO N.º 1067/XIV/2.ª

ACESSO A INOVAÇÃO TERAPÊUTICA PARA DOENTES COM FIBROSE QUÍSTICA

A fibrose quística é uma doença hereditária e progressiva causada por alterações num determinado gene.

Esta alteração provoca o mau funcionamento de algumas glândulas de secreção externa do nosso corpo,

produzindo secreções anormais que causam danos em tecidos e órgãos.

Segundo a Associação Nacional de Fibrose Quística, estima-se que a nível mundial existam 90.000 pessoas

em todo o mundo com a doença e aproximadamente 50 000 na Europa e cerca de 400 em Portugal.

É uma doença hereditária rara causada por mutações nas duas cópias (herdadas uma do pai e outra da mãe)

de um único gene que codifica a proteína CFTR. A proteína CFTR funciona como canal transportador de iões

cloreto e 2 bicarbonato nas células que revestem as nossas mucosas.

A fibrose quística tipicamente manifesta-se logo à nascença, afetando todos os órgãos que expressam a

proteína CFTR, nomeadamente os sistemas respiratório e digestivo. Há 50 anos, levava à morte na primeira

década de vida.

A doença afeta, maioritariamente, as glândulas que produzem o muco respiratório, o suor e os sucos

digestivos. Em situações normais, estas secreções são fluídas e lubrificantes. Em pessoas com fibrose quística,

tornam-se espessas e pegajosas. Assim, em vez de atuar como lubrificante, o muco acumula-se nos órgãos

dificultando a saída do ar, nos pulmões e favorecendo o desenvolvimento de infeções respiratórias, lesões

pulmonares e, em último caso, falência respiratória.

Em dezembro de 2020, o Bloco de Esquerda teve conhecimento, através de informações que fizeram chegar

ao nosso Grupo Parlamentar, de que um novo medicamento destinado a pacientes com fibrose quística tinha

sido já aprovado para utilização pela Agência Europeia do Medicamento (AEM). No entanto, em Portugal essa

autorização ainda não aconteceu pelo que o medicamento continua inacessível no nosso País.

No dia 14 de dezembro o Grupo Parlamentar do Bloco de Esquerda endereçou uma pergunta ao Ministério

da Saúde sobre este assunto, questionando acerca do ponto de situação relativamente à avaliação deste

medicamento por parte do INFARMED. Até ao momento não existiu ainda resposta do Governo.

Terá pesado na decisão da AEM a demonstração de eficácia tratamento da fibrose quística, nomeadamente

na melhoria significativa da função pulmonar e de outros órgãos afetados pela doença. Isto resulta numa melhor

qualidade de vida e na diminuição drástica da frequência de exacerbações pulmonares e de internamentos

hospitalares. A demora no acesso a esta terapêutica eficaz em tempo útil pode resultar no progresso das

complicações clínicas associadas a esta doença, como por exemplo, a perda drástica da capacidade

respiratória, problemas renais, hepáticos, diabetes, entre outros, podendo mesmo resultar na necessidade de

transplantação.