6 | II Série A - Número: 044 | 3 de Janeiro de 2014

Não existe uma cura eficaz para as doenças raras, mas os sintomas podem ser tratados para melhorar a qualidade de vida e aumentar a esperança de vida dos seus portadores.
A maioria (75%) das doenças raras afetam crianças e 30 % dos portadores de doenças raras morrem antes dos 5 anos de idade. Cerca de 80% das doenças raras têm origem genética identificada, correspondendo a um valor entre 3% e 4% dos nascimentos. Outras doenças raras resultam de infeções (bacterianas ou virais) e alergias ou são devidas a causas degenerativas e proliferativas.
Quem sofre de uma doença rara experiencia dificuldades acrescidas no acesso a medicamentos específicos, usualmente designados medicamentos órfãos. Não só o seu desenvolvimento é mais demorado, como os aspetos regulamentares até à sua comercialização esquecem, por vezes, as necessidades particulares de quem sofre com estas doenças. Em Portugal, as negociações do preço e da comparticipação dos medicamentos órfãos são muitas vezes atrasadas, para evitar que o medicamento fique disponível e que o Estado tenha assim de suportar o respetivo custo, o que faz com que muitas pessoas não acedam a medicamentos órfãos que têm o potencial de salvar vidas.
Para além dos medicamentos órfãos, os portadores de doenças raras necessitam também de outros medicamentos - muitas vezes caros e com comparticipação reduzida - que não sendo específicos da patologia, são imprescindíveis para o tratamento dos sintomas associados à doença.
Para melhorar e assegurar o acesso dos portadores de doenças raras aos tratamentos mais adequados e de que necessitam impreterivelmente, é necessário afirmar a prioridade das doenças raras no âmbito da política de saúde e, mais em concreto, da política do medicamento e respetivo financiamento público dos medicamentos destinados aos portadores de doenças raras. É isso que se pretende com este projeto de lei.
Assim, nos termos constitucionais e regimentais aplicáveis, as Deputadas e os Deputados do Bloco de Esquerda, apresentam o seguinte projeto de lei:

Artigo 1.º Objeto

O presente diploma estabelece um regime de comparticipação especial do Estado no preço dos medicamentos destinados a portadores de doenças raras.

Artigo 2.º Comparticipação de medicamentos destinados a portadores de doenças raras

1 – O preço dos medicamentos destinados ao diagnóstico, prevenção ou tratamento de doenças raras é inteiramente suportado pelo Estado.
2 – Sem prejuízo do disposto no número anterior, o preço dos restantes medicamentos comparticipados pelo Estado, quando destinados a portadores de doenças raras, é comparticipado pelo Escalão A.

Artigo 3.º Medicamentos destinados a portadores de doenças raras

1 – Todos os medicamentos órfãos são automaticamente abrangidos pelo n.º 1 do artigo 2.º.
2 – A lista dos restantes medicamentos abrangidos pelo n.º 1 do artigo 2.º é definida e publicada pelo ministério responsável pela área da saúde, no prazo de 90 dias após a publicação da presente lei, sem prejuízo do disposto no número anterior.

Artigo 4.º Entrada em vigor

O presente diploma entra em vigor com a publicação do Orçamento do Estado subsequente à sua aprovação.