17 | II Série B - Número: 056 | 30 de Setembro de 2011

ASSEMBLEIA DA REPÚBLICA
REQUERIMENTO
Número / ( .ª)
PERGUNTA
Número / ( .ª)
Publique - se
Expeça - se
O Secretário da Mesa
Assunto:
Destinatário:
Ex. ma Sr.ª Presidente da Assembleia da República Os doentes com paramiloidose reclamam há muito o tratamento com o único fármaco
modificador da doença disponível - o Tafamidis. Sem este medicamentos, a necessidade de
transplante hepático é uma inevitabilidade para estes doentes.
Existe em Portugal, à semelhança de todos os outros países da União Europeia, um mecanismo
- a Autorização de Utilização Especial (AUE) - que permite ao INFARMED autorizar a utilização
em Portugal de medicamentos que ainda não tenham Autorização de Introdução no Mercado
(AIM), quando, “mediante justificação clínica, sejam considerados imprescindíveis à prevenção,
diagnóstico ou tratamento de determinadas patologias”. É com base neste mecanismo de os
doentes noutros países têm, há mais de dois anos, acesso ao Tafamidis.
Em Portugal, o tratamento dos doentes paramiloidóticos com Tafamidis tem sido negado devido
ao seu elevado custo, alegando-se o facto de o medicamento ainda não ter AIM para negar o
acesso imediato ao mesmo. Tal é incompreensível face à existência de um mecanismo de AUE,
que foi pensado e criado exactamente para dar resposta a situações em que, não existindo
terapêutica alternativa, é preferível administrar aos doentes um medicamento ainda sem AIM,
desde que os seus benefícios já tenham sido comprovados através de estudos clínicos - como é
o caso - do que deixar a doença progredir.
Sabe-se que pelo menos uma doente do Hospital de Santo António, no Porto, aguarda resposta
relativamente a um pedido de AUE, há já sete meses. A apresentação do pedido de AUE ao
INFARMED é sempre da responsabilidade da instituição de saúde, que fundamenta o mesmo e
o submete ao INFARMED para apreciação e decisão.
Desconhece-se no entanto quantos pedidos de AUE deram entrada no INFARMED. Face às
benefícios do tratamento e às solicitações dos doentes, seria de pressupor que fossem muitos,
mas sabemos que o elevado custo do tratamento com Tafamidis tem impedido os hospitais de
recorrerem a este mecanismo.
X 801 XII 1
2011-09-26
Abel
Baptista
(Assinatura)
Assinado de forma digital por Abel Baptista (Assinatura) DN:
email=abel.l.baptista@ar.parl
amento.pt, c=PT, o=Assembleia da República, ou=GPPP, cn=Abel Baptista (Assinatura)
Dados: 2011.09.27 18:38:43 +01'00'
Acesso dos doentes paramiloidóticos ao medicamento Tafamidis
Ministério da Saúde