15 DE ABRIL DE 2023

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Foi-lhe proposto o caminho terapêutico convencional de quimioterapia, cirurgia e radioterapia.

Adicionalmente haveria a hipótese de realizar imunoterapia, um fármaco com efeitos potenciadores do

tratamento convencional comprovados e diferenciadores de prognóstico a curto-médio prazo, a sua melhor

hipótese face ao diagnóstico. No entanto, ainda a aguardar a aprovação do Infarmed neste tipo específico de

tumor em Portugal e cujo acesso ao programa de acesso precoce (PAP) foi indeferido em julho de 2022. Por

isso, ainda indisponível para doentes do Serviço Nacional de Saúde.

Trata-se de um fármaco já utilizado noutros tipos de cancro, chamado pembrolizumab (KEYTRUDA®).

Aprovado pela Agência Americana do Medicamento (FDA) e pela Agência Europeia do Medicamento (EMA)

desde 13 de abril de 2022, em combinação com quimioterapia neoadjuvante e depois em monoterapia, no

tratamento de doentes adultos com cancro da mama triplo negativo, localmente avançado ou localizado com

alto risco de recidiva. E a ser já utilizado em vários países da Europa e restante mundo no tratamento deste

subgrupo de doentes.

O ensaio clínico de fase 3, KEYNOTE-522, multicêntrico, com ocultação dupla e randomizado, avaliou a

utilização do pembrolizumab (anti-PD-1) vs Placebo ambos em combinação com quimioterapia neoadjuvante

composta por sequência de antraciclinas seguido de combinação com paclitaxel e carboplatina semanais no

tratamento de carcinoma da mama triplo negativo recém-diagnosticado localmente avançado ou em estádio

precoce com elevado risco de recorrência (>1 cm com envolvimento ganglionar ao diagnóstico; ou >2 cm

independentemente de envolvimento ganglionar). Incluiu 1174 doentes que foram aleatorizadas para os dois

braços de estudo, independentemente da pesquisa de PD-L1 [Schmid P. et al, N Engl J Med. 2020;382(9):810-

821] e teve como objetivo verificar diferenças ao nível dos dois objetivos (parâmetros de avaliação primária de

eficácia): a taxa de resposta completa patológica (pCR) definida com ypT0/isN0 e a sobrevivência livre de

eventos (EFS). Com o uso de pembrolizumab em combinação com quimioterapia neoadjuvante, verificou-se

um aumento, clínica e estatisticamente relevante da taxa de resposta patológica completa. As taxas de pCR

foram de 64.8 % (IC 95 %: 59,9 %; 69,5 %) no braço de pembrolizumab e 51,2 % (IC 95 %: 44,1 %; 58,3 %) no

braço placebo, com uma diferença de tratamento de 13,6 % (IC 95 %: 5,4 %; 21,8 %; valor-p 0,00055), na

primeira avaliação interina de resultados. Com a adição de pembrolizumab adjuvante, verificou-se também um

aumento, clínica e estatisticamente relevante, da sobrevivência livre de eventos aos 36 meses no braço de

pembrolizumab (84,5 vs. 76,8 %). A toxicidade reportada é gerível e a expectável para esta imunoterapia.

No subtipo de cancro de mama com o pior prognóstico em termos de recidivas e expectativa de

sobrevivência, novas opções terapêuticas, que demonstrem eficácia e garantam segurança para estes

doentes, são uma necessidade emergente.

Contestamos por isso a decisão de 21/07/2022 relativamente ao programa de acesso precoce ao

pembrolizumab, em combinação com quimioterapia como tratamento neoadjuvante e, de seguida, continuado

em monoterapia como tratamento adjuvante após cirurgia.

No dia 20 de outubro a Dr.ª Vera preencheu o formulário de contacto com o ticket #NL2YEWLP a pedir

esclarecimento sobre o assunto e a resposta de 27 de outubro foi: «tendo por base estes critérios, e após

avaliação pericial efetuada por peritos especialistas da área, considerou-se que a situação clínica em que é

proposta a utilização do fármaco pembrolizumab na indicação terapêutica mencionada por V. Ex.ª não se

inscreve no quadro legal para o qual foi criada a exceção contemplada pelo artigo 25.º do Decreto-Lei

n.º 97/2015, de 1 de junho, na sua atual redação, não se considerando cumpridos os pressupostos para a sua

utilização excecional (ausência de alternativa terapêutica em que o doente corra risco imediato de vida ou de

sofrer complicações graves)», pela Direção de Avaliação de Tecnologias de Saúde (DATS).

A resposta ficou aquém do razoável. Não é aceitável, nem ética nem moralmente, que uma medicação que

se mostra como uma nova terapêutica eficaz e segura, e que melhora globalmente o prognóstico desta

doença, seja recusada às muitas mulheres que neste momento travam a luta da sua vida e injustamente a

desconhecem por completo. Igualmente inaceitável a justificação que fundamenta a recusa do PAP. Não há

alternativa terapêutica equivalente a este medicamento em termos prognósticos. Sem pembrolizumab o

doente corre efetivamente o risco de sofrer complicações graves face à maior probabilidade de recorrência da

doença e à menor sobrevida. E de maior gravidade e incredulidade se reveste esta temática, quando se

percebe que todos e quaisquer custos envolvidos podem ser inteiramente suportados pela farmacêutica, não

recaindo sobre o Infarmed ou o Serviço Nacional de Saúde.